Frühe Nutzenbewertung: Tabelelecleucel bei der EBV-positiven Posttransplantations-lymphoproliferativen Erkrankung (PTLD)
Diese frühe Nutzenbewertung ist das erste Verfahren zu einem neuen Arzneimittel für die rezidivierte oder refraktäre Epstein-Barr-Virus (EBV)-positive Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung (PTLD). Tabelecleucel ist zugelassen für Patientinnen und Patienten (Pat.) ab 2 Jahren, die mindestens eine vorherige Behandlung erhalten haben. Aufgrund des Status eines Arzneimittels für seltene Erkrankungen wurde der Bericht vom G-BA erstellt. Subgruppen, zweckmäßige Vergleichstherapie sowie Bewertungsvorschläge sind in Tabelle 1 zusammengefasst.
Tabelle 1: Berechnung des Zusatznutzens durch pU und IQWiG
Unsere Anmerkungen sind:
- Aufgrund des Orphan-Drug-Status wurde vom G-BA keine zweckmäßige Vergleichstherapie festgelegt. Standard ist eine patientenindividuelle Therapie unter besonderer Berücksichtigung der Symptomatik, der Vortherapie(n), des Allgemeinzustands, von Komorbiditäten und des Patientenwunsches.
- Basis der frühen Nutzenbewertung ist die Zulassungsstudie ATA129-EBV-302 (ALLELE), eine einarmige Phase-III-Studie mit insgesamt 43 eingeschlossenen Pat.
- Tabelecleucel führte zu einer Ansprechrate von 51,2%. Die Ansprechraten zwischen Pat. nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSZT) und Transplantation solider Organe waren nicht signifikant unterschiedlich.
- Die Überlebensrate nach 2 Jahren lag bei etwa 50%. Die Überlebensrate wurde vor allem durch das Erreichen einer Remission beeinflusst.
- Nebenwirkungen im Schweregrad CTCAE 3/4 traten bei 53,5% der Pat. in ALLELE auf. Auf häufigsten war eine Fieberreaktionen. Die Nebenwirkungen sind durch symptomatische Maßnahmen gut beherrschbar.
- Der Bericht des G-BA ist deskriptiv. Er begrenzt die Auswertung auf Pat., bei denen eine vorherige Chemotherapie durchgeführt wurde oder bei denen die Nicht-Eignung für eine Chemotherapie in den Studienunterlagen dokumentiert ist.
- Tabelecleucel wird als Monotherapie gegeben.
Tabelecleucel ist die erste, für Pat. mit PTLD zugelassene Therapie. Es führt bei Pat. mit gutem Ansprechen zu stabilen Langzeitüberlebensraten. Die Therapie wird in der Regel ambulant durchgeführt.
