Caplacizumab (Cablivi®)

keine

nicht quantifizierbar

Caplacizumab führt gegenüber Placebo zu einer Verkürzung der Zeit bis zur Normalisierung der Thrombozyten, zur Verbesserung des ereignisfreien Überlebens und zur Verkürzung der Hospitalisationszeit.

Zulassung (EMA)

August 2018

Status

Orphan Drug

Applikation

intravenös, Kombinationstherapie mit Plasmapherese und Immunsuppression

Wirkmechanismus

bivalenter Nanobody, bindet an die A1-Domäne des von-Willebrand-Faktors

Studienergebnisse

Kontrollarm der Zulassungsstudie

Placebo

Mortalität und Morbidität

• Verbesserung des ereignisfreien Überlebens (TTP-bedingtem Tod, Rezidiv, Auftreten thrombembolischer Ereignisse) von 12 auf 49%.

• Verkürzung der Hospitalisationszeit und der Zeit auf der Intensivstation

Quellen

Fachinformation

https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/cablivi-epar-product-information_de

Zulassung

https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cablivi

Studien

• Peyvandi et al., 2016; DOI:10.1056/NEJMoa1505533

• Scully et al., 2019; DOI:10.1056/NEJMoa1806311

Nutzenbewertung

• https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/400/

• https://www.dgho.de/publikationen/stellungnahmen/fruehe-nutzenbewertung/caplacizumab/caplacizumab-dgho-stellungnahme-20190123

Leitlinien