Albutrepenonacog alfa (Idelvion®)
1Nutzenbewertung
Subgruppen (Festlegung des G-BA) | Zusatznutzen (G-BA vom 1. 12. 2016) | Stellungnahme DGHO |
|---|---|---|
keine | nicht quantifizierbar | Besonderheit von Albutrepenonacog alfa ist die längere Halbwertszeit durch die Fusion mit Albumin. Bei Behandlungsintervallen von 7-14 Tagen liegen die Blutungsraten im Bereich anderer plasmatischer oder rekombinanter FIX-Präparaten, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Albutrepenonacog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor. |
2Zulassung und Studien
Zulassung (EMA) | Mai 2016 | |
Status | Orphan Drug | |
Applikation | intravenös | |
Wirkmechanismus | rekombinantes Faktor IX-Albumin-Fusionsprotein (rIX-FP) | |
Studienergebnisse | Kontrollarm der Zulassungsstudie | Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FIX-Präparaten liegen nicht vor. In vier nicht-randomisierten Studien wurden 7 Patientenkohorten untersucht. |
Mortalität | Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor. | |
Morbidität | Bei Behandlungsintervallen von 7-14 Tagen liegen die Blutungsraten im Bereich anderer plasmatischer oder rekombinanter FIX-Präparate, die 2-3mal wöchentlich appliziert werden. | |
Nebenwirkungen | Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor. | |
Quellen | Fachinformation | http://www.cslbehring.de/docs/171/357/Fachinformation_Idelvion,0.pdf |
Zulassung | ||
Studien | Santagostino et al., 2016; http://www.bloodjournal.org/content/127/14/1761.long?sso-checked=true | |
Nutzenbewertung | ||
Leitlinien | Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008 |
