Lonoctocog alfa (Afstyla®)

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 20. 7. 2017)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht belegt

Besonderheit von Lonoctocog alfa ist seine Struktur als einkettiges Polypeptid, das mit einer höheren Affinität an den von-Willebrand-Faktor (VWF) bindet. Die Halbwertszeit des Moleküls wird dadurch im Vergleich zu Octocog alfa geringfügig verlängert. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Lonoctocog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor.

Zulassung (EMA)

Januar 2017

Status

Applikation

intravenös

Wirkmechanismus

Rekombinantes, einkettiges Faktor VIII(FVIII)-Präparat

Studienergebnisse

Kontrollarm der Zulassungsstudie

Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. In zwei nicht-randomisierten Studien wurden Kinder und Erwachsene behandelt.

Mortalität

Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor.

Morbidität

Die hämostatische Wirksamkeit von Lonoctocog alfa ist hoch. Daten direkt vergleichender Studien zu anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. Die Prophylaxe mit Lonoctocog alfa wurde bei geeigneten Patienten seltener als üblich verabreicht.

Nebenwirkungen

Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor.

Quellen

Fachinformation

http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002719/WC500157556.pdf

Zulassung

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002719/human_med_001701.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

Studien

Mahlangu et al., 2016; http://www.bloodjournal.org/content/128/5/630.long?sso-checked=true

Stasyshyn et al., 2017; DOI:10.1111/jth.13647

Nutzenbewertung

https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/277/

https://www.dgho.de/informationen/stellungnahmen/fruehe-nutzenbewertung/Lonoctocog%20alfa%20GTH%20DGHO%20Stellungnahme%2020170502.pdf

Leitlinien

Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008.