Efmoroctocog alfa (Elocta®)
1Nutzenbewertung
Subgruppen (Festlegung des G-BA) | Zusatznutzen (G-BA vom 16. 6. 2016) | Stellungnahme DGHO |
|---|---|---|
keine | nicht belegt | Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Efmoroctocog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FVIII-Präparaten liegen nicht vor. |
2Zulassung und Studien
Zulassung (EMA) | Dezember 2015 | |
Status | ||
Applikation | intravenös | |
Wirkmechanismus | rekombinantes Faktor VIII-Fc-Fusionsprotein (rFVIIIFc) | |
Studienergebnisse | Kontrollarm der Zulassungsstudie | Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. In einer Phase-III-Studie wurden zwei unterschiedliche Dosierungen von Efmoroctocog alfa getestet. |
Mortalität | Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor. | |
Morbidität | Die Blutungsereignisse bei substitutionspflichtigen Patienten liegen im Bereich anderer FVIII-Präparate. | |
Quellen | Fachinformation | http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2015/20151119133329/anx_133329_de.pdf |
Zulassung | ||
Studien | Mahlangu et al., 2014; DOI:10.1182/blood-2013-10-529974 Nolan et al., 2016; DOI:10.1111/hae.12766 | |
Nutzenbewertung | ||
Leitlinien | Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008 |
