ribbon-yellow
Loading
Inhaltsverzeichnis

Lonoctocog alfa (Afstyla®)

Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A
Dokument Frühe Nutzenbewertung
Spezifizierung Hämophilie A » Prophylaxe
Stand Juli 2017
Dies ist nicht die aktuelle Version. Siehe: Efmoroctocog alfa (Elocta®)

1Nutzenbewertung

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 20. 7. 2017)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht belegt

Besonderheit von Lonoctocog alfa ist seine Struktur als einkettiges Polypeptid, das mit einer höheren Affinität an den von-Willebrand-Faktor (VWF) bindet. Die Halbwertszeit des Moleküls wird dadurch im Vergleich zu Octocog alfa geringfügig verlängert. Ergebnisse randomisierter Studien zum direkten Vergleich der Wirksamkeit von Lonoctocog alfa gegenüber plasmatischen oder anderen rekombinanten FIX-Präparaten liegen nicht vor.

2Zulassung und Studien

Zulassung (EMA)

Januar 2017

Status

Applikation

intravenös

Wirkmechanismus

Rekombinantes, einkettiges Faktor VIII(FVIII)-Präparat

Studienergebnisse

Kontrollarm der Zulassungsstudie

Ergebnisse von Phase-III-Studien zum Vergleich mit anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. In zwei nicht-randomisierten Studien wurden Kinder und Erwachsene behandelt.

Mortalität

Es liegen keine Daten randomisierter Studien mit dem Endpunkt Überlebenszeit vor.

Morbidität

Die hämostatische Wirksamkeit von Lonoctocog alfa ist hoch. Daten direkt vergleichender Studien zu anderen FVIII-Präparaten liegen nicht vor. Die Prophylaxe mit Lonoctocog alfa wurde bei geeigneten Patienten seltener als üblich verabreicht.

Nebenwirkungen

Es liegen keine Hinweise auf vermehrte immunologische Reaktionen (Inhibitorentwicklung) vor.

Quellen

Fachinformation

http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/002719/WC500157556.pdf

Zulassung

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002719/human_med_001701.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

Studien

Mahlangu et al., 2016; DOI:10.1182/blood-2016-01-687434

Stasyshyn O et al., 2017; DOI:10.1111/jth.13647

Nutzenbewertung

https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/277/

https://www.dgho.de/informationen/stellungnahmen/fruehe-nutzenbewertung/Lonoctocog%20alfa%20GTH%20DGHO%20Stellungnahme%2020170502.pdf

Leitlinien

Bundesärztekammer: Querschnitts-Leitlinien (BÄK) zur Therapie mit Blutkomponenten und Plasmaderivaten. 4. Auflage, Dtschl. Ärzteblatt 105:A2121, 2008.

Download

Reference:

Quellenangabe:

Onkopedia-Leitlinien werden kontinuierlich an den Stand des Wissens angepasst. Die jeweils gültige Version, AGB und Nutzungsbedingungen finden Sie unter www.onkopedia.com.

Für die kommerzielle Nutzung wenden Sie sich bitte an onkopedia@dgho.de.

Onkopedia guidelines are continuously adapted to the state of knowledge. The currently valid version, terms of use and general terms and conditions can be found at onkopedia-guidelines.info.

For commercial use, please contact onkopedia@dgho.de.

Kommentare

Die Kommentarfunktion steht für archivierte Versionen nicht zur Verfügung.